来源：金融界
金融界1月13日消息今日晚间，禾元生物官方
据了解，该项目于年获得美国FDA孤儿药资格认定（DRU--），可用于AAT缺失或其他原因引起的肺气肿治疗。FDA认为由该技术平台生产的重组α-1抗胰蛋白酶相较于人血来源同品种药物可避免传染性病原体污染，在安全性上具有明显优势。
α-1抗胰蛋白酶（AAT）由人14号染色体上SERPINA1基因编码，该基因突变引起的α-1抗胰蛋白酶在血浆水平低下或变性，它会损害肺中的微小气囊（肺泡），导致肺气肿。当肺泡受损时，肺不能正常膨胀和收缩，导致肺泡换气功能降低，患者会感到呼吸不畅，咳嗽或喘息。随着肺部恶化，许多患者发展肺组织病理变化，引起哮喘或慢性支气管炎，导致肺气肿（AATdeficiency，AATD）。
AATD在白种人中发病率较高，美国AATD引起的肺气肿患者约为8-10万人，全球约为65万人。目前临床用AAT药物完全从人血浆提取，在美国因药物短缺仅45％左右患者才能用得上该药物，而且治疗费用高达12.7万美元/人/年，其市场前景巨大。
公开资料显示，禾元生物成立于年，是一家专门从事分子医药农业产品研究与开发的高科技创新型企业。致力于利用自主研发的水稻胚乳细胞特异性高效表达平台OryzHiExp和纯化技术平台OryzPur进行的系列重组蛋白类生物新药的研发。
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